Lékařství


Jak se zachází thalassemias?

Léčby thalassemias závisí na typu a závažnosti onemocnění. Lidé, kteří jsou přenašeči, nebo kteří mají alfa nebo beta thalasémií vlastnost mají mírné nebo žádné příznaky. Potřebují jen málo nebo žádné ošetření.

Lékaři používají tři standardní léčby středně těžké a těžké formy talasemie. Mezi ně patří krevní transfuze, chelatační (ke-LAY-shun) terapie, a kyselina listová doplňky. Jiné léčby byly vyvinuty nebo jsou testovány, ale jsou použity mnohem méně často.

Standardní léčbu

Krevní transfuze

Transfuze červených krvinek jsou hlavní zacházení pro lidi, kteří mají středně těžkou nebo těžkou thalassemias. Krevní transfúze, poskytované prostřednictvím jehlou v žíle, vám dává zdravé červených krvinek s normální hemoglobin. Červené krvinky žijí jen asi 120 dny. Tak, Možná budete muset opakovat transfuze zachovat dodávky zdravých červených krvinek.

Máte-li hemoglobin H chorobou nebo beta thalasémií intermedia, Možná bude nutné krevní transfuze u příležitosti. Například, Možná bude nutné tuto léčbu, pokud máte infekci nebo jiné nemoci, nebo když anémie je závažné, že mohou způsobit únavu.

Máte-li beta thalasémií major, nebo Cooley je anémie, Potřebujete pravidelné krevní transfuze (Často každý 2 na 4 týdnů). Tyto vám pomohou udržovat normální hladinu hemoglobinu a červených číslech krvinek. Krevní transfuze vám umožní cítit se lépe, užívat běžnou činnost, a žít do dospělosti.

Krevní transfuze jsou záchranné, ale jsou drahé a nést riziko přenosu infekcí a virů (například, hepatitida). Však, Toto riziko je velmi nízké ve Spojených státech kvůli pečlivé vyšetření krve.

Železo chelatační terapie

Vzhledem k tomu, hemoglobin v červených krvinkách je železo-bohatý protein, pravidelné krevní transfuze může vést k nahromadění železa v krvi. Tento stav se nazývá přetížení železem. Poškozuje játra, srdce, a jiné části těla.

Aby se tomu zabránilo poškození, chelatační terapie je potřeba odstranit nadbytek železa z těla. Dva léky se používají pro chelatační léčbu.

* Deferoxaminem (Desferal) je tekutý lék, který se podává pomalu pod kůži, obvykle s malým přenosným čerpadlem používá přes noc. Tato léčba vyžaduje čas a může být mírně bolestivé. Nežádoucí účinky zahrnují ztrátu zraku a sluchu.

* Deferasiroxu je pilulka jednou denně. Nežádoucí účinky patří bolest hlavy, nevolnost (nevolnost do žaludku), zvracení, průjem, bolesti kloubů, a únava (únava).

Kyselina listová doplňky

Kyselina listová je vitamin řady B, který pomáhá budovat zdravé červené krvinky. Možná budete muset vzít kyseliny listové doplňky kromě krevní transfuze a / nebo chelatační terapie.

Jiné způsoby léčby

Jiné léčby byly vyvinuty nebo jsou testovány, ale jsou použity mnohem méně často.

Krve a kostní dřeně po transplantaci kmenových buněk

Krve a kostní dřeně transplantaci kmenových buněk nahradí vaše abnormální nebo vadné kmenových buněk se zdravými od jiné osoby (dárce). Kmenové buňky jsou buňky v kostní dřeni, které tvoří červené krvinky a jiné druhy krvinek.

Transplantaci kmenových buněk je jediná léčba, která může vyléčit thalasémií. Ale jen malý počet lidí, kteří mají těžkou formu poruchy jsou schopni najít dobré utkání mezi dárci a mají riskantní postup.

Možné budoucí úpravy

Výzkumníci se snaží nalézt nové způsoby léčby thalassemias. Například, to může být možné někdy vložit normální hemoglobin genu do kmenové buňky v kostní dřeni. To umožní lidem, aby své vlastní zdravé červené krvinky a hemoglobin.

Výzkumníci také studují způsoby, jak vyvolat osoby schopnost fetálního hemoglobinu po narození. Tento typ hemoglobin se nachází u plodů a novorozenců. Po porodu, tělo přepínače k tomu, aby dospělý hemoglobin. S více fetální hemoglobin může vynahradit nedostatek zdravého dospělého hemoglobin.

Léčba komplikací

Lepší ošetření nyní umožní lidem, kteří mají středně těžké a těžké thalassemias žít mnohem déle. V důsledku toho, Tito lidé musí vyrovnat s komplikacemi, které nastanou v průběhu času.

Důležitou součástí řízení thalassemias léčí komplikace. Léčba může být třeba pro srdeční nebo jaterní onemocnění, infekce, osteoporóza, a další problémy.