Medicin


Hvordan thalassemias behandles?

Behandlinger for thalassemias afhænger af typen og sværhedsgraden af sygdom. Folk, der er bærere, eller som har alpha eller beta thalassæmi træk har milde eller slet ingen symptomer. De har brug for lidt eller ingen behandling.

Læger bruger tre standard behandlinger for moderat og svær form for thalassemia. Disse omfatter blodtransfusioner, jern kelation (ke-LAY-skye) terapi, og folinsyre kosttilskud. Andre behandlinger er blevet udviklet eller er ved at blive testet, men de er brugt langt sjældnere.

Standard Behandlinger

Blodtransfusioner

Transfusioner af røde blodlegemer er de vigtigste behandlingsformer for mennesker, som har moderat eller svær thalassemias. En blodtransfusion, gives gennem en nål i en blodåre, giver dig sunde røde blodlegemer med normal hæmoglobin. Røde blodlegemer lever kun ca 120 dag. Så, kan det være nødvendigt gentagne transfusioner for at opretholde et udbud af sunde røde blodlegemer.

Hvis du har hæmoglobin H sygdom eller beta thalassemia intermedia, Du kan få brug blodtransfusioner på lejlighed. For eksempel, du kan have brug for denne behandling, når du har en infektion eller anden sygdom, eller når din blodmangel er alvorligt nok til at forårsage træthed.

Hvis du har beta thalassemia større, eller Cooley's anæmi, du har brug for regelmæssige blodtransfusioner (ofte hver 2 til 4 uge). Disse vil hjælpe dig med at opretholde normal hæmoglobin og røde blodlegemer numre. Blodtransfusioner giver dig mulighed for at føle sig bedre, nyde normale aktiviteter, og levende ind i voksenalderen.

Blodtransfusioner er livreddende, men de er dyre og medfører en risiko for overførsel af infektioner og virus (for eksempel, hepatitis). Men, denne risiko er meget lav i USA på grund af omhyggelig blod screening.

Iron chelatbehandling

Fordi hæmoglobin i de røde blodlegemer er en jern-rig protein, regelmæssige blodtransfusioner kan føre til en oprustning af jern i blodet. Denne tilstand kaldes jernophobning. Det skader leveren, hjerte, og andre dele af kroppen.

For at forhindre dette skader, jern kelation terapi er nødvendig for at fjerne overskydende jern fra kroppen. To lægemidler bruges til jern kelation terapi.

* Deferoxamin (Desferal) er en væske medicin, der er givet langsomt under huden, normalt med en lille bærbar pumpe bruges natten over. Denne behandling tager tid og kan let smertefuld. Bivirkninger omfatter tab af syn og hørelse.

* Deferasirox er en pille tages én gang dagligt. Bivirkninger omfatter hovedpine, kvalme (kvalme til maven), opkastning, diarré, ledsmerter, og træthed (træthed).

Folinsyre Supplements

Folinsyre er en B-vitamin, som hjælper opbygge sunde røde blodlegemer. Du skal muligvis tage folinsyre kosttilskud som supplement til blodtransfusioner og / eller jern kelation terapi.

Andre Behandlinger

Andre behandlinger er blevet udviklet eller er ved at blive testet, men de er brugt langt sjældnere.

Blod og marv stamcelletransplantation

En blod og marv stamcelletransplantation erstatter din unormale eller defekte stamceller med et sundhedstegn fra en anden person (en donor). Stamceller er de celler inde knoglemarven, der gør de røde blodlegemer og andre typer af blodceller.

En stamcelletransplantation er den eneste behandling, der kan helbrede thalassemia. Men kun et lille antal mennesker, der har alvorlige form af uorden er i stand til at finde en god match blandt donorer og har risikabel procedure.

Mulige fremtidige behandlinger

Forskere arbejder på at finde nye behandlingsformer for thalassemias. For eksempel, det kan være muligt engang at indsætte en normal hæmoglobin gen i stamceller i knoglemarven. Dette vil give folk mulighed for at foretage deres egen sunde røde blodlegemer og hæmoglobin.

Forskere også studerer måder at udløse en persons evne til at gøre føtal hæmoglobin efter fødslen. Denne type af hæmoglobin findes i fostre og nyfødte. Efter fødslen, kroppen skifter til at gøre voksne hæmoglobin. Gøre mere føtal hæmoglobin kan fyldes op for manglen på sunde voksne hæmoglobin.

Behandling af komplikationer

Bedre behandlinger nu muligt for folk, der har moderat og svær thalassemias at leve meget længere. Som en følge, disse mennesker skal klare komplikationer, som opstår med tiden.

En vigtig del af forvaltningen thalassemias behandler komplikationer. Behandlingen kan være behov for hjerte-eller leversygdomme, infektioner, osteoporose, og andre problemer.