Medisin


Hvordan blir Thalassemias behandlet?

Behandlinger for thalassemias avhenger av type og alvorlighetsgraden av sykdommen. Personer som er bærere eller har alfa eller beta talassemi egenskapen har milde eller ingen symptomer. De trenger lite eller ingen behandling.

Leger bruker tre standard behandling for moderate og alvorlige former for talassemi. Disse omfatter blodoverføringer, jern chelation (ke-Lay-sky) terapi, og folsyre kosttilskudd. Andre behandlinger har blitt utviklet eller er under utprøving, men de er brukt mye sjeldnere.

Standard Behandlinger

Blodoverføringer

Transfusjoner av røde blodlegemer er de viktigste behandling for personer som har moderat eller alvorlig thalassemias. En blodoverføring, gis gjennom en nål i en vene, gir deg friske røde blod celler med normal hemoglobin. Røde blodceller leve for bare om 120 dager. Så, Du må kanskje gjentatte blodoverføringer for å opprettholde en tilførsel av friske røde blodceller.

Hvis du har hemoglobin H sykdom eller beta talassemi intermedia, du kan trenge blodoverføringer ved enkelte anledninger. For eksempel, du trenger denne behandlingen når du har en infeksjon eller annen sykdom, eller når anemi er alvorlig nok til å forårsake trøtthet.

Hvis du har beta talassemi store, eller Cooley's anemi, Du trenger regelmessige blodoverføringer (ofte hver 2 til 4 uker). Disse vil hjelpe deg å opprettholde normale hemoglobinnivåer og røde blodlegemer tall. Blodoverføringer kan du føle deg bedre, nyt vanlige aktiviteter, og lever i voksen alder.

Blodoverføringer er livreddende, men de er dyre og bære en risiko for overføring av infeksjoner og virus (for eksempel, hepatitt). Imidlertid, denne risikoen er svært lav i USA på grunn av forsiktig blod screening.

Iron chelation terapi

Fordi hemoglobin i røde blodlegemer er en jernrik protein, regelmessige blodoverføringer kan føre til en opphoping av jern i blodet. Denne tilstanden kalles jern overbelastning. Det skader leveren, hjerte, og andre deler av kroppen.

For å unngå disse skadene, jern chelation terapi er nødvendig for å fjerne overflødig jern fra kroppen. To legemidler brukes for jern chelation terapi.

* Deferoxamine (Desferal) er en flytende medisin som er gitt langsomt under huden, vanligvis med en liten bærbar pumpe som brukes over natten. Denne behandlingen tar tid og kan være mildt smertefullt. Bivirkninger inkluderer tap av syn og hørsel.

* Deferasiroks er en pille en gang daglig. Bivirkninger er hodepine, kvalme (kvalme i magen), oppkast, diaré, leddsmerter, og utmattelse (tretthet).

Folic Acid Kosttilskudd

Folsyre er et B-vitamin som bidrar til å bygge sunne røde blodlegemer. Du må kanskje ta folat tilskudd i tillegg til blodoverføringer og / eller jern chelation terapi.

Andre behandlinger

Andre behandlinger har blitt utviklet eller er under utprøving, men de er brukt mye sjeldnere.

Blod og Marrow stamcelletransplantasjon

En blod og marg stilk cellen transplantasjon erstatter unormal eller feil stamceller med sunt fra en annen person (giver). Stamceller er de cellene i benmargen som gjør røde blodlegemer og andre typer blodceller.

En stilk cellen transplantasjon er den eneste behandlingen som kan kurere talassemi. Men bare et lite antall mennesker som har alvorlige formen av sykdommen er i stand til å finne en god match mellom giverne og har den risikofylte prosedyren.

Mulige fremtidige behandlinger

Forskere arbeider med å finne nye behandlinger for thalassemias. For eksempel, det kan være mulig en dag å sette inn en normal hemoglobin gen inn stamceller i beinmargen. Dette vil tillate folk å lage sine egne friske røde blodceller og hemoglobin.

Forskere har også studerer måter å utløse en persons evne til å fosterets hemoglobin etter fødselen. Denne typen hemoglobin finnes i fostre og nyfødte. Etter fødselen, kroppen skifter til å gjøre voksen hemoglobin. Gjøre mer føtal hemoglobin kan gjøre opp for mangelen på friske voksne hemoglobin.

Behandling av komplikasjoner

Bedre behandlinger nå tillate folk som har moderat og alvorlig thalassemias å leve mye lenger. Som følge av, disse menneskene må takle komplikasjoner som oppstår over tid.

En viktig del av å administrere thalassemias behandler komplikasjoner. Behandling kan være nødvendig for hjerte-eller leversykdommer, infeksjoner, osteoporose, og andre problemer.